Über Vedere bio
Vedere Bio: Wegweisende Wiederherstellung des Sehvermögens jenseits der traditionellen Gentherapie
Vedere Bio II ist ein Biotechnologieunternehmen, das den Bereich der Gentherapie revolutioniert. Die Mission des Unternehmens besteht darin, den Verlust des Sehvermögens wiederherzustellen und ihn nicht nur zu verlangsamen, indem innovative Behandlungen für vererbte Netzhauterkrankungen (IRDs) entwickelt werden. Der Ansatz von Vedere Bio II geht über die traditionelle Gentherapie hinaus und zielt darauf ab, die Grundursache von IRDs anzugehen.
Erbliche Netzhauterkrankungen sind eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die die Netzhaut, das lichtempfindliche Gewebe im Augenhintergrund, betreffen. Diese Zustände können zu fortschreitendem Sehverlust und Erblindung führen, die oft in der Kindheit oder Jugend beginnen. Derzeit gibt es keine wirksamen Behandlungen für die meisten IRDs, was sie zu einem erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf macht.
Vedere Bio II wurde 2019 von einem Team führender Experten für Augenheilkunde und Gentherapie gegründet. Der Ansatz des Unternehmens basiert auf jahrzehntelanger Forschung zur Genetik und Biologie von IRDs. Die Wissenschaftler von Vedere Bio II haben neue Ziele identifiziert und proprietäre Technologien entwickelt, die eine präzise Abgabe therapeutischer Gene an spezifische Zellen in der Netzhaut ermöglichen.
Eine Schlüsselinnovation von Vedere Bio II ist die Verwendung von Adeno-assoziierten Viren (AAVs) als Vektoren für die Genübertragung. AAVs sind kleine Viren, die menschliche Zellen infizieren können, ohne Krankheiten auszulösen. Sie wurden ausgiebig als potenzielle Vehikel für die Abgabe therapeutischer Gene zur Behandlung genetischer Störungen wie IRDs untersucht.
Herkömmliche AAV-basierte Gentherapien haben jedoch Einschränkungen, wenn es um die Behandlung komplexer Krankheiten wie IRDs geht. Eine Herausforderung besteht darin, in allen relevanten Zelltypen innerhalb der Netzhaut eine ausreichende Transgenexpression zu erreichen. Eine weitere Herausforderung besteht darin, Immunreaktionen zu vermeiden, die die Wirksamkeit einschränken oder Nebenwirkungen verursachen können.
Vedere Bio II hat diese Herausforderungen gemeistert, indem es AAV-Vektoren der nächsten Generation mit verbesserter Spezifität und Wirksamkeit entwickelt hat. Diese Vektoren ermöglichen die gezielte Abgabe therapeutischer Gene an bestimmte Zelltypen innerhalb der Netzhaut und minimieren gleichzeitig Off-Target-Effekte und Immunantworten.
Eine weitere Schlüsselinnovation von Vedere Bio II ist der Fokus auf die Wiederherstellung des Sehvermögens und nicht nur auf die Verlangsamung des Verlusts. Herkömmliche Gentherapien für IRDs zielen darauf ab, das Fortschreiten des Sehverlusts zu verlangsamen, indem defekte Gene in der Netzhaut ersetzt oder ergänzt werden. Obwohl dieser Ansatz in einigen Fällen wirksam sein kann, behebt er nicht die zugrunde liegende Schädigung der Netzhautzellen.
Der Ansatz von Vedere Bio II geht über den Ersatz von Genen hinaus und zielt darauf ab, die Funktion beschädigter Netzhautzellen wiederherzustellen. Die Wissenschaftler des Unternehmens haben neuartige Gentherapien entwickelt, die ruhende Signalwege innerhalb von Netzhautzellen aktivieren und deren Überleben und Regeneration fördern können.
Vedere Bio II verfügt über eine Pipeline vielversprechender Gentherapiekandidaten für verschiedene IRDs, darunter die angeborene Leber-Amaurose (LCA), das Usher-Syndrom und die Stargardt-Krankheit. Das Unternehmen hat bereits in vorklinischen Studien den Proof-of-Concept nachgewiesen und bringt seine Hauptkandidaten nun in Richtung klinischer Studien.
Neben seiner innovativen Wissenschaft verfügt Vedere Bio II über ein starkes Team mit umfassender Expertise in den Bereichen Augenheilkunde, Genetik und Arzneimittelentwicklung. Zur Führung des Unternehmens gehören erfahrene Führungskräfte von Top-Biotech-Unternehmen wie Biogen und Novartis.
Vedere Bio II ist außerdem gut finanziert und wird von führenden Risikokapitalgesellschaften wie ARCH Venture Partners und F-Prime Capital unterstützt. Das Unternehmen sammelte 2019 77 Millionen US-Dollar in einer Finanzierungsrunde der Serie A, eine der größten, die jemals für ein Biotech-Unternehmen in der präklinischen Phase durchgeführt wurde.
Insgesamt ist Vedere Bio II bereit, einen bedeutenden Einfluss auf den Bereich der Gentherapie für erbliche Netzhauterkrankungen zu nehmen. Sein innovativer Ansatz ist vielversprechend für die Wiederherstellung des Sehvermögens von Millionen von Menschen weltweit, die unter diesen verheerenden Bedingungen leiden.
Übersetzt
vederebio.com
