Cure sma Rezension

Über Cure sma

Heilung von SMA: Unterstützung und Finanzierung der Forschung für spinale Muskelatrophie

Cure SMA ist eine gemeinnützige Organisation, die Patienten und Familien, die von spinaler Muskelatrophie (SMA) betroffen sind, unterstützt und Forschungsarbeiten finanziert, die den Weg zu einer Heilung dieser schwächenden Krankheit weisen. SMA ist eine seltene genetische Störung, die die Muskeln betrifft, die für Bewegung, Atmung, Schlucken und Sprechen verwendet werden. Sie wird durch eine Mutation im Survival-Motoneuron-1-Gen (SMN1) verursacht, die zum Verlust von Motoneuronen im Rückenmark und im Hirnstamm führt.

Cure SMA wurde 1984 von Eltern von Kindern mit SMA gegründet, die frustriert über den Mangel an Informationen und verfügbaren Ressourcen zu dieser Zeit waren. Seitdem hat sich Cure SMA zu einer internationalen Organisation mit Niederlassungen in ganz Nordamerika und Partnerschaften auf der ganzen Welt entwickelt. Die Mission von Cure SMA ist es, die Erforschung einer Behandlung oder Heilung für alle Arten von SMA zu beschleunigen und gleichzeitig die von dieser Krankheit Betroffenen zu unterstützen.

Eine der wichtigsten Möglichkeiten, wie Cure SMA von SMA betroffene Patienten und Familien unterstützt, ist das umfassende Pflegeprogramm. Dieses Programm verbindet Familien mit medizinischem Fachpersonal, das auf die Behandlung von Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen wie SMA spezialisiert ist. Das Pflegeprogramm bietet auch Bildungsressourcen zu Themen wie Ernährung, Beatmung, Physiotherapie, Ergotherapie, Logopädie, Hilfsmittel und Möglichkeiten zur Teilnahme an klinischen Studien.

Neben der Bereitstellung von Unterstützungsdiensten direkt für Patienten und Familien, die von SMA betroffen sind, finanziert CureSMA auch Forschung, die darauf abzielt, Behandlungen oder Heilmittel für alle Arten von SMA zu finden. Bis heute haben sie über 80 Millionen US-Dollar in Forschungsprojekte investiert, die sich auf die Entwicklung neuer Therapien oder die Verbesserung bestehender Therapien konzentrieren.

Ein Beispiel für ihre Finanzierungsbemühungen ist die Unterstützung klinischer Studien, in denen neue Medikamente getestet werden, die speziell für die Behandlung von SMA entwickelt wurden, die durch verschiedene Mutationen im SMN1-Gen verursacht werden; diese Medikamente sind als „SMN-Upregulatoren“ bekannt. Ein weiteres Beispiel ist die Finanzierung grundlegender wissenschaftlicher Studien, die darauf abzielen, zu verstehen, wie das SMN-Protein normalerweise in Zellen funktioniert, damit Forscher wirksamere Therapien entwickeln können, die auf seine Fehlfunktion bei Menschen mit verschiedenen Formen von SMA abzielen.

Das Engagement von CureSMA, Behandlungen oder Heilmittel zu finden, hat sie zu Partnerschaften mit anderen Organisationen geführt, die auf ähnliche Ziele hinarbeiten, wie Muscular Dystrophy Association (MDA), National Institutes Health (NIH), National Institute Neurological Disorders Stroke (NINDS), Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). ).

Das Engagement der Organisation für die Unterstützung von Patienten/Familien, die von dieser Erkrankung betroffen sind, während sie gleichzeitig stark in modernste wissenschaftliche Forschung investiert, macht sie einzigartig unter den gemeinnützigen Organisationen, die sich ausschließlich der Heilung neuromuskulärer Erkrankungen wie spinaler Muskelatrophie (SMA) widmen.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass CureSMA eine wesentliche Rolle dabei spielt, unser Verständnis über Spinale Muskelatrophie (SMA) zu erweitern und gleichzeitig dringend benötigte Unterstützungsdienste bereitzustellen, die sich heute direkt auf das Leben der Patienten auswirken!